4月10日，由中国中医科学院主办、中国中医科学院医学实验中心承办、镁伽科技等协办的“中医药前沿技术论坛”顺利举行。

本期以“中医药与类器官”为主题，特邀康奈尔大学威尔医学院韩玉岭博士，国家蛋白质科学中心马洁副研究员，北京大学郭宇轩研究员，北京大学王凯研究员和镁伽科技研发科学家、中医药机器人智能实验室高级研究员岳海兵博士，围绕深化类器官技术与中医药科研的结合展开精彩分享。直播期间，论坛收获了业内科研人员的广泛关注和热烈讨论。

嘉宾发言要点总结

韩玉岭

康奈尔大学威尔医学院 博士

基于干细胞和类器官的疾病模型与药物筛选

病毒感染对人类健康造成严重威胁。利用人类胚胎干细胞和多能干细胞分化不同组织细胞/类器官研究病毒感染，可以克服传统细胞系对复杂的人体细胞和器官系统建模的局限。我们利用多能干细胞分化了肺类器官，结肠类器官，以及神经细胞、内皮细胞、免疫细胞、心肌细胞、胰腺内分泌细胞等，研究了不同类器官和细胞对新冠病毒的易感性。研究发现除了肺类器官，干细胞来源的肠类器官、神经细胞、心肌细胞等也对新冠病毒易感。我们分析了不同类器官和细胞感染新冠病毒后的病理改变，鉴定到多个可以在不同细胞或类器官中抑制病毒感染或拮抗病理改变的小分子化合物。结果表明，干细胞来源的组织细胞类器官可以作为疾病模型来研究病毒感染和药物开发，对预防和治疗人类重大传染病提供了新的研究方向。

马洁

国家蛋白质科学中心(北京) 副研究员

皮肤基质微环境及类器官多组学信息学研究

皮肤是人体最大的器官，具有典型的复层结构，皮肤的基质微环境在皮肤发育和维持皮肤功能中起着至关重要的作用。我们针对如何结合组织工程方法、蛋白质组学技术以及生物信息学方法对皮肤基质微环境开展系统研究进行探讨，构建了不同物种皮肤基质蛋白质组图谱，探讨皮肤基质蛋白的物种特异性，揭示表皮生理和病理的微环境；同时应用单细胞转录组和蛋白质组技术分析皮肤类器官的细胞类型和功能蛋白质组成。为研究皮肤发育、衰老和损伤修复等相关疾病提供了信息学方法支持。

郭宇轩

北京大学 研究员

利用基因编辑技术研究心肌病的发病机制

传统观念认为，心肌病的致病原因是突变破坏肌小节的收缩功能。但是，近期越来越多证据表明，肌小节能够调节除细胞收缩以外的其他生物学过程，这些是否与心肌病的发病机制相关并不清楚。我们结合腺相关病毒（AAV）技术与CRISPR/Cas9基因编辑技术，建立了高效便捷的体内基因敲除技术，并构建了心肌嵌合组学平台。研究发现肌小节除了经典的收缩功能外，还可以细胞自主性地调节信号转导与基因表达。由于ACTN2和TPM1等基因是人类心肌病的致病基因，这些结果可能揭示了肌小节基因突变造成心肌病的新机制。该研究对心脏相关的疾病具有重要作用和意义。

王凯

北京大学 研究员

iPSC来源的血管类器官在血友病中的治疗研究

目前针对血友病A的主流治疗方法是终身注射凝血酶因子8，然而很多问题限制了基因疗法的使用。我们首先从血友病人尿液中分离尿液上皮细胞并重编程为诱导多能干细胞（HA-iPS）, 接着利用piggyBac转座子技术实现在（iPS）中过表达完整大小的F8基因，利用递送化学改性的ETV2 mRNA的技术将HA-iPS-F8干细胞高效诱导分化成血管内皮细胞（iEC-F8）和血管类器官，证明了iEC-F8在体外能够表达大量有活性的FVIII，当皮下注射到血友病老鼠模型后，血管类器官能自组装形成血管网络，更是能够将产生的FVIII直接转运到血液当中，有效纠正了凝血缺陷。此概念验证研究为开发一种针对血友病的新型自体细胞疗法打下了基础。

岳海兵

镁伽科技 研发科学家

中医药机器人智能实验室 高级研究员

基于人源胆管类器官对植物毒素Biliatresone诱导产生胆道闭锁疾病的研究

胆道闭锁是一种鲜为人知且具有破坏性的新生儿梗阻性胆管疾病，而最近研究表明，人类肝胆类器官与体内胆管发育非常相似。为了研究植物毒素Biliatresone与人体胆道闭锁的相关性，我们使用植物毒素Biliatresone处理了正常人肝脏组织来源的类器官，并研究了其对类器官发育、形态和细胞的不利影响，发现植物毒素Biliatresone在人类肝脏类器官中诱导了胆道闭锁的发生。这种由Biliatresone诱导的新型人类胆道闭锁模型可用于胆道闭锁新药的临床前试验，以改善治疗效果。

接下来，中医药前沿技术论坛将定期以线上直播的方式举行，围绕不同主题邀请相关领域的专家大咖，分享更多现代技术与传统中医药深度融合的前沿研究和创新成果，敬请期待！

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